Nu har ett av de viktigaste beskeden hittills kommit i striden om de nya bromsmedicinerna mot Alzheimers sjukdom. TLV slår fast att Kisunla bromsar försämringen av den kognitiva förmågan – men beräknar samtidigt kostnaden till mellan 1,6 och 4,5 miljoner kronor per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår. Nu går frågan vidare till NT-rådet, som ska rekommendera om svenska regioner ska använda läkemedlet.
Bromsande läkemedel. Det här är ett besked som kan få stor betydelse för svenska patienter med tidig Alzheimers sjukdom.
Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, publicerade den 22 september sin länge väntade hälsoekonomiska bedömning av Kisunla, med den aktiva substansen donanemab. Läkemedlet är en av den nya generationens behandlingar som angriper själva sjukdomsprocessen genom att minska amyloidplack i hjärnan.
TLV slutsats innehåller både ett tydligt erkännande av behandlingens effekt och ett stort frågetecken kring ekonomin.
Myndigheten konstaterar att den kliniska studie som ligger bakom godkännandet visar att donanemab minskar mängden amyloidplack i hjärnan. Men ännu viktigare för patienterna är att TLV också konstaterar att behandlingen bromsar försämringen av den kognitiva funktionen.
Det är en principiellt viktig formulering. Hittills har standardbehandlingen vid Alzheimer bestått av läkemedel som kan påverka symtomen och den kognitiva funktionen, men som inte angriper den underliggande sjukdomsprocessen på samma sätt. Kisunla är därför en helt annan typ av behandling.
Prislappen blir den stora frågan
Men sedan kommer siffrorna som sannolikt kommer att stå i centrum när NT-rådet nu tar över frågan.
TLV beräknar kostnaden för Kisunla till mellan cirka 1,6 och 4,5 miljoner kronor per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår, QALY, beroende på vilka antaganden som görs. Myndigheten betonar samtidigt att osäkerheten i det hälsoekonomiska underlaget är ”mycket hög”.
Det stora spannet beror bland annat på antaganden om kostnaden för att administrera läkemedlet och om hur länge behandlingseffekten finns kvar efter att behandlingen avslutats.
Det är alltså inte bara priset på själva läkemedlet som spelar roll. Kisunla ges som intravenös infusion och kräver en vårdorganisation med diagnostik, infusioner och MR-undersökningar för att upptäcka den kända biverkningen ARIA – svullnader och mindre blödningar i hjärnan som kan uppstå vid behandling med amyloidsänkande antikroppar.
Behandlingen är bara för tidig Alzheimer
Kisunla är inte ett läkemedel för alla med Alzheimers sjukdom. Behandlingen är godkänd för vuxna med lindrig kognitiv störning eller lindrig demens på grund av Alzheimer – alltså i ett tidigt stadium av sjukdomen – och där amyloidpatologi har bekräftats. EU-indikationen omfattar personer som inte bär ApoE4-genvarianten eller som har en kopia av den.
Det ställer helt nya krav på den svenska Alzheimer-vården. För att patienter ska kunna få behandling måste sjukdomen upptäckas tidigt, diagnosen säkerställas och rätt patienter väljas ut.
Behandlingen ska dessutom sättas in av läkare med erfarenhet av diagnostik och behandling av Alzheimer och med snabb tillgång till MR. Vården måste också kunna upptäcka och behandla ARIA och infusionsrelaterade reaktioner.
TLV säger att läkemedlet bromsar sjukdomsförsämringen
För patienter och anhöriga är kanske den viktigaste delen av dagens besked ändå TLV syn på effekten.
Myndigheten skriver att studieresultaten visar att donanemab minskar amyloidnivåerna i hjärnan och bromsar försämringen av den kognitiva funktionen. Det betyder inte att Kisunla botar Alzheimer eller återställer förlorade minnesfunktioner. Det handlar om att sjukdomsutvecklingen går långsammare än utan behandlingen.
Kisunla innehåller den monoklonala antikroppen donanemab. Den binder till en särskild form av amyloid-beta i placken och hjälper hjärnans immunsystem att rensa bort dem. I den stora fas III-studien hade en stor andel av de behandlade patienterna nått nivåer som definierades som amyloidborttagning under studiens gång.
Det speciella med Kisunla är också att behandlingen kan avslutas när amyloidnivåerna har sjunkit tillräckligt. Det skiljer den i praktiken från en behandling som automatiskt fortsätter under obegränsad tid.
Men TLV varnar för mycket stor osäkerhet
Samtidigt ska dagens besked inte tolkas som att TLV har sagt ja till att införa Kisunla i svensk sjukvård.
TLV uppgift i den här processen är att göra den hälsoekonomiska bedömningen åt regionerna. Myndigheten jämför Kisunla med standardbehandling utan tillägg av den nya behandlingen och försöker beräkna hur stora hälsovinsterna blir i förhållande till kostnaderna.
Problemet är att mycket måste modelleras långt bortom den tid som patienterna faktiskt följts i de kliniska studierna. Hur länge består den bromsande effekten efter avslutad behandling? Hur stora blir kostnaderna när behandlingen används i vanlig svensk sjukvård? Och hur väl kommer de patienter som behandlas i Sverige att motsvara patienterna i studierna?
Det är bland annat sådana frågor som ligger bakom TLV bedömning att osäkerheten är mycket hög.
Nu hamnar avgörandet hos NT-rådet
Nästa steg är därför avgörande.
TLV lämnar nu sin bedömning till Rådet för nya terapier, NT-rådet, som ska använda den som underlag för sin rekommendation till Sveriges regioner.
Det är alltså NT-rådet – inte TLV rapport i sig – som blir nästa stora hållpunkt för svenska patienter.
Frågan blir hur NT-rådet värderar den dokumenterade bromsande effekten mot kostnaden och den stora osäkerhet som TLV pekar på. Även eventuella prisförhandlingar och andra ekonomiska överenskommelser kan därför få stor betydelse för den fortsatta processen.
Efter Leqembi – nu kommer nästa stora prövning
Bakgrunden gör dagens besked extra laddat.
Tidigare i år rekommenderade NT-rådet regionerna att inte använda Leqembi, lekanemab, med hänvisning till relationen mellan kostnad och nytta. Kisunla blir därmed nästa stora prövning av hur Sverige ska hantera den nya generationens sjukdomsmodifierande Alzheimerbehandlingar.
Båda läkemedlen angriper amyloid, men på olika sätt. Kisunla har dessutom en behandlingsmodell där infusionerna kan avslutas när amyloidplacken har reducerats till en förutbestämd nivå, vilket kan få betydelse både för kostnaden och belastningen på sjukvården.
Samtidigt finns säkerhetsfrågan. I den patientpopulation som motsvarar den europeiska indikationen förekom ARIA hos omkring en tredjedel av de donanemabbehandlade patienterna i den pivotala studien, även om långt ifrån alla fick kliniska symtom. Det är en viktig anledning till de strikta kraven på patienturval och MR-kontroller.
En fråga som är större än Kisunla
TLV rapport handlar formellt om ett läkemedel. Men den handlar samtidigt om något betydligt större: vilken plats sjukdomsmodifierande Alzheimerbehandling ska få i svensk sjukvård.
För första gången finns läkemedel som inte bara behandlar symtom utan faktiskt påverkar en central del av sjukdomsprocessen och kan bromsa den kliniska försämringen. Samtidigt är effekten begränsad, behandlingarna är kostsamma och kräver omfattande diagnostik, infusioner och säkerhetsuppföljning.
Det är precis den avvägningen som Sverige nu står inför.
För patienter med tidig Alzheimer och deras anhöriga återstår därför den viktigaste frågan:
Kommer NT-rådet efter TLV nya bedömning att öppna dörren för Kisunla i svensk sjukvård – eller kommer även den andra nya bromsmedicinen att stoppas?
Svaret på den frågan kan bli avgörande för hur snabbt den nya eran inom Alzheimerbehandling faktiskt når svenska patienter.
Henrik är ursprungligen affärsjournalist med över 40 år i mediaföretag. Han har varit chef för Aktuellt på Sveriges Television, chefredaktör på Veckans affärer och medgrundare till tidningen Chef. Henrik har också suttit i många styrelser och även engagerat sig som affärsängel i många start ups.
Henrik fick våren 2019 diagnosen kognitiv svikt och trolig Alzheimer. Det ledde till att han startade den uppmärksammade bloggen och podcasten Hjälp, har jag Alzheimer?!
Senaste kommentarer