Eli Lillys läkemedel donanemab har rekommenderats för godkännande i EU för behandling av tidig Alzheimers sjukdom. Rekommendationen kom igår från den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s kommitté CHMP, och kommer nu att granskas av EU-kommissionen, som väntas fatta det slutgiltiga beslutet inom de närmaste månaderna.
Donanemab visar i kliniska studier att det minskar amyloidplack i hjärnan i genomsnitt med 84 % efter 18 månader, jämfört med en minskning med 1 % hos personer som fick placebo.
Breaking news! Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA har därmed ändrat sin bedömning av donanemab (med marknadsnamnet Kisunla) vid tidig Alzheimers sjukdom. EU-myndigheten sa så sent som i mars i år nej till läkemedlet. Man ville inte rekommendera ett marknadsgodkännande med hänvisning till att nyttan med behandlingen inte övervägde riskerna för allvarliga biverkningar, i värsta fall dödliga sådana bestående av svullnad och blödningar i hjärnan (så kallade ARIA, amyloid-related imaging abnormalities).
Läkemedelsbolaget Lilly bad då om en omprövning av den kommitté som för myndighetens räkning låg bakom beslutet, EMA:s vetenskapliga kommitté för humanläkemedel, CHMP. Det är denna omprövning som har lett till att myndigheten nu svänger i frågan.
Enligt Eli Lily baserades det positiva utlåtandet igår främst på data från en ny kliniska studie
som utvärderade ett modifierat schema för individuell dosering av det intravenösa läkemedlet.
På så sätt kunde Eli Lilly visa att de svullnader och mikroblödningar som kunde uppstå som en biverkan under behandlingen, nu har minskat utan att det påverkar det positiva resultaten av minskad plack i hjärnan.
Den nya rekommendationen är att läkemedlet Kisunla godkänns för behandling av tidig symtomatisk Alzheimers sjukdom hos vuxna som inte är bärare av ApoE-genen (ärftlig Alzheimer).
”Donanemab bör administreras under överinseende av ett tvärvetenskapligt team som är utbildat i detektion, övervakning och hantering av ARIA (hjärnsvullnad) och har erfarenhet av att detektera och hantera infusionsrelaterade reaktioner”, skriver EMA.
Hjälper inte andra former av demens!
Donanemab är nu det andra läkemedlet av sitt slag som får en positiv rekommendation inom EU, efter Leqembi (lekanemab). Båda är antikroppar som angriper beta-amyloid, men de skiljer sig åt i hur de administreras och i sina riskprofiler. Leqembi ges kontinuerligt, medan donanemab ges under en bestämd behandlingsperiod.
EU-kommissionen baserar sitt beslut på EMA:s rekommendation och kommer att bevilja godkännande för marknadsföring om de anser att nyttan med läkemedlet överväger riskerna.
EU-kommissionens beslut om marknadsföringsgodkännande förväntas inom några månader. När läkemedlet är godkänt kommer detaljerade anvisningar och rekommendationer att publiceras på EMA:s webbplats.
Ny konkurrens med två bromsmediciner – lägre pris?
Innan donanemab (Kisunla) kan börja användas inom den svenska vården, kommer det att krävas ytterligare utredningar och beslut kring hur behandlingen ska organiseras och framförallt finansieras. Region Stockholms läkemedelskommittés expertgrupp för äldres hälsa har rekommenderat att vården väntar med behandling i väntan på dessa beslut. Ett sådant beslut kan väntas under hösten.
De stora knäckfrågorna är dels hur många av de idag över 100 000 patienter i Sverige med Alzheimer som kan tänkas vara tillgängliga för behandling av de nya bromsmedicinerna. Och hur mycket kommer regionerna samfällt kunna få ner priset på de dyra läkemedlen. En förhoppning är att konkurrensen nu mellan lecanemab (Leqembi) och donanemab (Kisunla) gör att priset kan gå ner så kraftigt att nyttan för patienterna med att sätta in bromsmedicinerna kommer att överväga de fortfarande stora kostnaderna för sjukvården.
”Donanemab har potential att göra en meningsfull skillnad för personer i tidigt stadium av Alzheimers sjukdom. CHMP:s rekommendation är en viktig milstolpe i vårt arbete med att göra
donanemab tillgängligt för lämpliga patienter i Europa”, säger Patrik Jönsson, Executive Vice President & President för Lilly International.
Viktigt att påminna; donanemab är inte ett botemedel utan kan högst bromsa utvecklingen av Alzheimers sjukdom hos vissa människor. Det är endast avsett för patienter med mild kognitiv funktionsnedsättning eller mild demensstadium av Alzheimers sjukdom. Alltså inte för personer i senare stadier av Alzheimers sjukdom. Och inte heller för personer med andra former av demens.
Binder och tar bort plack i hjärnan
Donanemab är en monoklonal antikroppsbehandling som tas intravenöst och som är utformat för att rikta in sig på amyloidplack i hjärnan hos personer med lindrig kognitiv funktionsnedsättning eller de tidiga stadierna av Alzheimers sjukdom.
Detta läkemedel kommer att binda till dessa amyloidplack och låta kroppen ta bort dem från hjärnan.
Vilka var de viktigaste resultaten från de senaste redovisade studierna?
- Nästan hälften (47 %) av personerna som behandlades med donanemab-läkemedlet (jämfört med 29 % som behandlades med placebo) hade ingen klinisk progression av demens efter ett år.
- Behandling med donanemab minskade amyloidplack i genomsnitt med 84 % efter 18 månader, jämfört med en minskning med 1 % hos personer som fick placebo.
- Personer som tog donanemab upplevde en 37 % lägre risk att gå vidare till nästa sjukdomsstadium jämfört med personer som fick placebo.
- Detta läkemedel verkade också vara mer effektivt hos personer under 75 år än det var hos personer över 75 år. och verkade vara mer effektivt hos personer med låga till medelhöga tau-proteinnivåer än hos personer med högre nivåer av tau-protein.
- Liksom med andra läkemedel av denna typ hittades amyloidrelaterade avbildningsavvikelser (ARIA) i studien. Två typer av dessa avvikelser rapporterades: Tillfällig svullnad i ett eller flera delar av hjärnan och mikroblödningar.
Källor: Life Science Sweden, Medicinsk.net, Dagens Medicin
Henrik är ursprungligen affärsjournalist med över 40 år i mediaföretag. Han har varit chef för Aktuellt på Sveriges Television, chefredaktör på Veckans affärer och medgrundare till tidningen Chef. Henrik har också suttit i många styrelser och även engagerat sig som affärsängel i många start ups.
Henrik fick våren 2019 diagnosen kognitiv svikt och trolig Alzheimer. Det ledde till att han startade den uppmärksammade bloggen och podcasten Hjälp, har jag Alzheimer?!
Det är intressant att läsa om medicinerna och hur noga forskarna är med att redovisa framgångar, biverkningar osv. Det vore spännande att följa utvecklingen med medicinforskningen i ett TV-program, men jag förstår att konkurrens och brist på tid för allmänheten är ett hinder. Det finns också mer pengar för att följa tex rymdforskningen.