Leqembi godkänd i EU! Men vad händer nu?

Äntligen!, jublar både patienter, anhöriga, men även läkare och forskare. Leqembi (lekanemab) är det första godkända läkemedlet i Europa som bromsar alzheimerns underliggande sjukdomsprocess. Den som jublar kanske mest är uppsalaforskaren Lars Lannfelt, som väntat i 27 år på detta genombrott. Men det kommer dröja innan patienter i Sverige kan få möjlighet till denna svenskupptäckta, bromsande behandling för tidig alzheimer. Här nedan följer en fördjupning om läkemedlet som spås förändra alzheimervärlden i grunden.

Läkemedel och forskning. Godkännandet av Leqembi, tidigare mer känt som den underliggande substansen lecanemab, innebär att det får marknadsföras inom EU för behandling av lindrig kognitiv svikt i tidiga stadier av Alzheimers sjukdom.

I Europa uppskattas cirka 15 miljoner människor ha lindrig kognitiv svikt och nästan 7 miljoner ha Alzheimers sjukdom. I Sverige får drygt 20 000 patienter varje år diagnosen alzheimer. Det finns ett stort behov av nya behandlingar som kan bromsa sjukdomens utveckling eftersom sjukdomen innebär oerhört lidande men också enorma kostnader för våra samhällen.

Godkännandet ska ses som en stor seger för patienter med alzheimer i Europa. Nu kan de likt japanska, amerikanska, israeliska, kinesiska m fl alzheimerpatienter runt om i världen, också få en chans att behandlas med denna bromsmedicin. För en av världens största folksjukdomar, som under mer än tjugo år inte haft något liknande genombrott forskningsmässigt, händer det nu något. Det är i sig revolutionerande.

Leqembi är en monoklonal antikropp som ges som intravenöst dropp. Den slår mot sjukdomens underliggande process, men är ingen bot, inte heller en supermedicin. Trots det är hoppet viktigt för patienten, för forskningen och vården, och för alla som oroar sig för sin egen hjärna. Det banar även väg för andra läkemedelskandidater, likt Lillys donanemab under varumärket Kinsunla.

Om dessa antikroppar fungerar för att bekämpa alzheimer, är det en upptäckt på hög vetenskaplig nivå, många talar om nobelprisnivå. Speciellt eftersom som antalet drabbade av alzheimer förväntas öka drastiskt de närmaste åren.

På det svenska biopharmabolaget Bioarctic, som utvecklat Leqembi ihop med sin japanska partner Eisai, jublades det när beskedet från EU kom i tisdags. Mannen bakom Leqembi, Lars Lannfelt, en av två grundare till Bioarctic, och professor i molekylär genetik vid Uppsala Universitet, började jobba på denna forskningsteori redan 1998. Det han upptäckte var en mutation som ledde till ökade nivåer av Aβ-protofibriller, som orsakar nervcellsdöd och slutligen Alzheimers sjukdom.(Lyssna på hela historien här).

Det har nämligen varit en ”bumpy road” i Europa för detta svenskupptäckta läkemedel mot tidig alzheimer. Från att ha fått grönt ljus av den amerikanska motsvarigheten till vår läkemedelsmyndighet, FDA, och liknande myndigheter i Storbritannien, Japan m fl tog det stopp i EU. Först blev det en icke rekommendation av EMA:s rådgivande kommitté CHMP som väckte stor förvåning och frustration hos såväl patienter som forskare världen över, (läs bla professor i neurokemi vid Göteborgs Universitet Henrik Zetterbergs kommentar här).

Sedan gjordes en överklagan av biopharmabolagen Bioarctic och Eisai, och av det kom sedan till slut efter lång väntan en rekommendation (redan i november i fjol) av CHMP. Sedan följde ännu en lång väntan på godkännande av EU-kommissionen. Det kom alltså i tisdags. Nu är det upp till länderna inom EU att avgöra vilka som kommer kunna få den efterfrågade bromsmedicinen.

Vad är det då egentligen som godkänts? Leqembi är en typ av antikropp som riktar in sig på och tar bort giftiga ämnen i hjärnan (protofibriller och plack) som är kopplade till Alzheimers sjukdom. Dessa ämnen kan skada hjärnceller och bidra till att sjukdomen förvärras. Detta plack kan ses som en möjlig orsak till alzheimer (det finns även andra teorier). Det är ett läkemedel som för en del kan bromsa tidig sjukdom. En tidig diagnos (innan alltför stora skador på hjärnan skett) är helt nödvändig. Bioarctics Fas 3-studie kunde visa att den uppbromsande effekten, i genomsnitt 27 procent, leder till långsammare utveckling av Alzheimers sjukdom. Det betyder i genomsnitt ett halvår mer ”frisk” tid än för patienter som testat placebo.

• Det är inte en bromsmedicin för alla. Hos de alzheimerpatienter med ärftlig genetisk variant (två kopior av genen APOe4) har man sett ökade biverkningar. Så den gruppen exkluderas helt från denna behandling. Man har också sett olika effekt hos de olika personer som har behandlats. Inte alla blir hjälpta och då i olika grad (lyssna tex här på ett samtal om detta).
• Det är oklart hur många som kommer kunna få medicinen, men klart är det att de är mycket få i förhållande till de stora antal som diagnosticeras varje år.
• De biverkningar man har sett med dessa antikroppar i och med avlägsnandet av placken (samma biverkningar man ser hos tex donanemab (Lilly)) har varit så kallad ARIA, hjärnsvullnad och mikroblödningar i hjärnan. Det är därför viktigt med noga kontroller under behandlingens gång (hör mer om biverkningarna här).
• Det kommer dröja innan läkemedlet når de svenska patienterna. Nu väntar förhandling, prissättning och en avvägning om VILKA som ska få det efterlängtade läkemedlet. Insatta talar om minst ett år av väntan.

Insatta talar om minst ett år av väntan.

Vad händer nu? Rådet för nya terapier (NT-rådet) har beslutat om nationell samverkan för Leqembi (lecanemab). NT-rådet har mandat att ge rekommendationer till landets regioner om användning av vissa nya läkemedel, oftast sådana som används på sjukhus. NT-rådet har beställt en hälsoekonomisk bedömning av Leqembi från Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV). När denna färdigställts gör NT-rådet en sammanvägd bedömning och rekommendation till regionerna om läkemedlets användning. I väntan på den hälsoekonomiska bedömningen rekommenderar NT-rådet regionerna att avvakta med användning.

Det är viktigt att användningen ska bli så jämlik som möjligt över hela landet. Men där kommer man stöta på problem. Till exempel:

1. Vilka ska få läkemedlet? (En begränsad grupp med tidig diagnos ja, men hur tidig och hur begränsad?)
2. Hur ska samhället klara av en jämlik vård i och med att denna behandling kräver sk fusioner var 14:e dag av kvalificerad vårdpersonal direkt på sjukhus.
3. Hur ska samhället klara av de extra kontroller i form av PET- och MR röntgenundersökningar, gentestning och uppföljning som behövs för för att utesluta hotande biverkningar.
4. Hur gör man att de som påbörjar behandlingen är helt medvetna om dessa, i vissa fall, allvarliga risker?

Fråga ett på allas läppar: Vilka ska få läkemedlet? En begränsad grupp med tidig diagnos ja, men hur tidig och hur begränsad?! Fråga två: Kommer jag hinna?

En annan olöst fråga är hur lång tid varar behandlingarna? Liksom vem som ska utföra behandlingen? Blir det på vårdcentraler, eller krävs det expertis på minnesmottagningar? Utöver det, hur ska samhället klara av det ökade tryck på vårdcentraler och minnesmottagningar som kommer från de potentiella patienter som vill veta om deras eventuella minnesproblematik kan vara en tidig Alzheimers sjukdom?

Anders Wimo, professor emeritus i geriatrisk allmänmedicin med hälsoekonomisk inriktning vid Karolinska institutet, och samtidigt familjeläkare inom primärvården i Hälsingland, ser stora risker med köbildning bland patienter som vill ha en alzheimerutredning och behandling så snart det bara går.
”Kapaciteten i vårdens diagnostiska infrastruktur kommer inte att räcka för den här utmaningen”, sa han vid ett symposium förra året. ”Inom primärvården kommer vi att kunna göra en basutredning och sedan remittera vidare till minnesklinikerna. Men de har långa köer redan i dag.”

”Kapaciteten i vårdens diagnostiska infrastruktur kommer inte att räcka för den här utmaningen”

Är det för dyrt? Europeiska alzheimerexperter vill nu även få i gång en diskussion om sjukvården verkligen har råd med den nya behandlingen. I en artikel i The Lancet 2023 presenterade forskare beräkningar kring kostnaderna för bara själva läkemedlet.  (Forskarna utgick dock från det officiella listpriset på läkemedlet vid lanseringen i USA – 26 500 dollar (cirka 270 000 kronor) per år och idag talar man om lägre priser för Europas patienter). Men med den prissättningen skulle behandlingen i EU kosta sammanlagt 133 miljarder euro om året. Det motsvarar över hälften av de nuvarande årliga läkemedelskostnaderna, konstaterade forskarna.

Om det i Sverige gäller runt 100 000 patienter (långt mindre antal har dock nämnts) kan det enligt en debattartikel i Läkartidningen bli en årlig kostnad på 26,5 miljarder kronor. Det kan till exempel jämföras med den svenska årsnotan för receptläkemedel på 33 miljarder.

Det är därför det blir viktigt för regionerna att via NT-rådet dels förhandla ner priset per patient och år, dels begränsa antalet patienter som kommer få möjlighet till denna bromsmedicin.
Moa Wibom, överläkare vid Kognitiv mottagning vid Ängelholms sjukhus, förklarade vid Alzheimer Lifes Jubileumsfrukost förra hösten, att hon tror att bara en av tio patienter på hennes mottagning kommer ges möjlighet att få denna bromsande behandling (hör samtalet här).

En kort sammanfattning; ett glädjande godkännande som ger hopp hos både patienter, anhöriga och forskare i Sverige. Men alla, både forskare, läkare och politiker, varnar för alltför höga förväntningar.

Källor: Janusinfo.se (länk) https://janusinfo.se/nyheter/nyheter/2024/lekanemabgodkantavema.5.5eafe1ea19319b2de39e6f03.html

Henrik Zetterberg, Life Science Sweden (länk) https://www.lifesciencesweden.se/article/view/1158951/alzheimerforskaren_om_godkannandet_av_leqembi_stora_vinster_att_gora?ref=newsletter&utm_medium=email&utm_source=newsletter&utm_campaign=daily

Hjärnfonden 2025 (länk) https://www.hjarnfonden.se/2025/04/ja-till-alzheimermedicin/?utm_source=instagram&utm_medium=organic&utm_campaign=als&utm_term=link&utm_content=alzheimer&dynamics=9003301

Läkartidningen (2023): https://lakartidningen.se/opinion/debatt/2023/01/risk-for-att-ny-behandling-vid-alzheimer-blir-alldeles-for-dyr/

The Lancet (2023): https://www.thelancet.com/journals/lanepe/article/PIIS2666-7762(23)00076-5/fulltext